Científicos de A Coruña crean una nueva vía para llevar genes a las células más difíciles del organismo
Un equipo investigador de la Universidade da Coruña ha dado un paso adelante en uno de los grandes retos de la medicina moderna: conseguir que los genes lleguen al interior de las células de forma segura y eficaz. El avance, desarrollado en el Centro Interdisciplinar de Química y Biología (CICA), podría contribuir en el futuro al tratamiento de enfermedades genéticas y al desarrollo de nuevas terapias regenerativas.
El trabajo se centra en la creación de una nueva generación de vehículos biológicos capaces de transportar ADN y ARN hasta el interior de las células. Se trata de vesículas microscópicas elaboradas a partir de lipopéptidos catiónicos autoensamblables, unas moléculas sintéticas inspiradas en mecanismos presentes en la propia naturaleza.
La importancia del descubrimiento radica en que uno de los mayores obstáculos de la terapia génica consiste precisamente en introducir material genético dentro de las células. Tanto los genes como las membranas celulares tienen carga negativa, por lo que se repelen entre sí de manera natural. Además, el ADN y el ARN pueden degradarse antes de llegar a su destino, reduciendo la eficacia de los tratamientos.
Para superar este problema, los investigadores desarrollaron unas estructuras capaces de actuar como pequeños vehículos de transporte. Gracias a su carga positiva, estas vesículas atraen el material genético, lo protegen y facilitan su entrada en las células.
A diferencia de los vectores virales utilizados tradicionalmente en terapia génica, esta nueva estrategia prescinde de los virus y apuesta por componentes sintéticos más fáciles de controlar y modificar. Esto permite reducir riesgos y adaptar los sistemas a las necesidades de cada tratamiento.
Los ensayos realizados muestran además una elevada compatibilidad con las células y una baja toxicidad, dos factores fundamentales para que esta tecnología pueda avanzar hacia futuras aplicaciones clínicas. Otro de sus puntos fuertes es la versatilidad. Pequeñas modificaciones en la composición de estas moléculas permiten cambiar su comportamiento y orientarlas hacia distintos tipos celulares.
Según explican los investigadores, a largo plazo esta tecnología podría resultar especialmente útil para llegar a tejidos complejos y difíciles de tratar, como el cartílago, ampliando las posibilidades terapéuticas en enfermedades degenerativas y lesiones que actualmente presentan pocas alternativas.
El proyecto fue desarrollado de forma conjunta por los grupos BioNanoChem y Gene and Cell Therapy (G-Cel) del CICA, combinando conocimientos de química, nanotecnología, biología celular y terapia génica. En el estudio participaron los investigadores Federica Souto Trinei, Alba Ramil Bouzas, Paco Fernández Trillo, Ana Rey Rico y Roberto Javier Brea.